Швейцарский фармагигант Novartis остановил сразу восемь экспериментальных программ после гибели трёх пациентов. Подробности опубликовали в зарубежной прессе. Все погибшие добровольно согласились на терапию, потому что их болезни считались неизлечимыми. За этой остановкой стоит вопрос, который фармкомпании обсуждают последние десять лет.

Суть технологии — забор у пациента собственных иммунных клеток, их генетическая модификация в лаборатории и обратная трансплантация. Метод относится к классу CAR-T терапии. Изъятые Т-лимфоциты перепрограммируют на распознавание конкретной мишени — например, агрессивных клеток при волчанке или рассеянном склерозе. После этого их возвращают в организм, где они начинают точечно уничтожать угрозу. В трёх случаях иммунная реакция вышла из-под контроля и привела к смерти.

Для Novartis это серьёзный удар. Компания входит в тройку крупнейших фармпроизводителей мира с выручкой свыше 50 млрд долларов в год. Потеря восьми программ одновременно означает заморозку миллиардов долларов инвестиций. На кону стояли лекарства от волчанки, рассеянного склероза и ряда других аутоиммунных заболеваний, от которых страдают сотни миллионов людей на планете.

Для пациентов с тяжёлыми формами аутоиммунных болезней это временный откат назад. CAR-T терапия давала шанс там, где классические лекарства уже не работали. Теперь несколько лет подобные программы будут развиваться медленнее — регуляторы ужесточат контроль после инцидентов. А для всей отрасли это сигнал, что границы допустимого риска в генной терапии требуют пересмотра.

И вот что показательно: технология CAR-T уже доказала эффективность в онкологии — тысячи пациентов с лейкемией получили устойчивую ремиссию. Применение к аутоиммунным заболеваниям стало логичным следующим шагом, но организм с собственной агрессивной иммунной системой оказался куда более сложной мишенью, чем раковые клетки. Три трагедии остановили сразу восемь перспективных направлений — Novartis делает ставку на безопасность, даже если это означает откат в исследованиях на годы.

Если вы следите за новостями медицины и хотите понимать, что стоит за громкими заголовками о прорывах в генной терапии, разобраться в деталях поможет нейросеть AiGENDA — соберёт данные из проверенных источников и объяснит сложные технологии простым языком. Первый запрос — абсолютно бесплатно. Если понравится результат, сами выберете удобный тариф.