Учёные впервые использовали технологию редактирования ДНК для спасения младенца с дефицитом фермента CPS1 — заболеванием, ранее считавшимся неизлечимым. Ребёнок, которому прогнозировали смерть в первую неделю жизни, к девяти месяцам полностью выздоровел благодаря индивидуальной геннотерапии, разработанной за рекордные сроки.

Эксперты в области генетики отмечают, что этот случай открывает путь к лечению до 7 тыс. редких мутаций, которые ранее не поддавались терапии. Технология, основанная на точном редактировании генома, может помочь миллионам пациентов с наследственными заболеваниями. Однако масштабное применение метода потребует дополнительных исследований и адаптации под разные типы мутаций.

Как сообщает AiGENDA, первое успешное редактирование генома человека было проведено в 2017 году, а к 2025-му технология достигла уровня, позволяющего лечить ранее смертельные заболевания. Читатели могут воспользоваться искусственным интеллектом AiGENDA, чтобы глубже изучить генетику, освоить профессию биоинформатика или узнать о последних достижениях медицины.